علاج جيني يعيد السمع لطفرات OTOF في الصين
أعلنت تجربة سريرية أُجريت في ثمانية مراكز طبية في الصين عن نتائج واعدة لعلاج جيني يستهدف فقدان السمع الوراثي الناتج عن طفرات في جين OTOF. شملت التجربة 42 مشاركاً، من الرُضع إلى البالغين، تلقوا جرعة واحدة من العلاج تُنقل عبر فيروس غير ضار من نوع AAV ليحمل نسخة سليمة من جين OTOF إلى خلايا الأذن الداخلية اللازمة لنقل الإشارات الصوتية إلى الدماغ. وجرى نشر النتائج في مجلة Nature، وتصف الحدث بأنه الأكبر والأطول من نوعه حتى الآن في هذا المجال.
وبحسب البيانات، استعاد نحو 90% من المشاركين درجات متفاوتة من السمع، مع تحسن تدريجي ومستمر امتد حتى أكثر من عامين ونصف عقب العلاج. وأظهرت القياسات أن بعض المشاركين انتقلوا من فقدان سمع شديد إلى مستويات تسمح بالتقاط أصوات المحادثة العادية، بينما تمكن عدد محدود من سماع أصوات أضعف مثل الهمس. كما أظهر الأطفال والمراهقون تحسناً أقوى مقارنة بالبالغين، رغم أن بعض البالغين سجلوا استجابة إيجابية أيضاً، وهو ما يفتح باباً لمزيد من الدراسات حول استفادة فئات عمرية مختلفة في المستقبل.
ولم تسجل الدراسة أعراض جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج، وفق ما ذكره الباحثون، بينما ظهرت أعراض محدودة مثل الدوار أو اضطرابات مؤقتة في الأذن لدى بعض المشاركين. وتُعد النتائج مؤشرات إيجابية للسلامة والفعالية، لكنها تحتاج إلى متابعة أطول وتجارب إضافية قبل التعميم السريري. وتبرز هذه النتائج أهمية استهداف الخلل الجيني نفسه بدلاً من الاعتماد حصراً على وسائل ميكانيكية مثل زراعة القوقعة، مع الإشارة إلى أن العلاج حالياً يخص حالات الصمم الناتجة عن طفرات محددة في جين OTOF ولا يغطّي جميع أنواع الصمم.
