فوز علميين بجائزة الاختراق في علوم الحياة وعلاج كاسغيفي
فاز العالمان سوي لاي ثين وستيوارت أوركين بجائزة الاختراق في علوم الحياة لسنة 2026، وهي جائزة قيمتها ثلاثة ملايين دولار تقديراً لأبحاثهما التي ساهمت في فتح الطريق نحو علاج جيني لاضطرابات دموية وراثية، من بينها فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا. جاءت الجائزة نتيجة لمسار علمي ربطه العمل بتطوير علاج كاسغيفي، وهو أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يستخدم تقنية كريسبر/كاس9 لتحرير الجينات. أُقر العلاج في البداية لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فما فوق ويعانون أزمات انسداد وعائي متكررة.
كيف يعمل العلاج وتحدياته
يعتمد العلاج على فكرة إعادة تنشيط إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، وهو نوع من الهيموغلوبين فعال في المراحل المبكرة من الحياة قبل أن ينخفض تدريجياً. ساعدت أبحاث ثين وأوركين في فهم دور جين BCL11A في كبح هذا الهيموغلوبين، ما جعل تعطيله وسيلة لتخفيف أثر المرض من جذوره. في بروتوكول العلاج، تُسحب خلايا جذعية مكوّنة للدم من المريض، ثم تُعدل خارج الجسم باستخدام تقنية كريسبر، قبل إعادتها إليه بعد تهيئة طبية خاصة. وبعد استقرار هذه الخلايا المعدلة في نخاع العظم، تبدأ في إنتاج خلايا دم قادرة على رفع مستوى الهيموغلوبين الجنيني، وهو ما يقلل تشوه كريات الدم الحمراء ويحد من مضاعفات المرض.
التحديات والآفاق
غير أن الإنجاز الطبي يواجه سلسلة من التحديات، أبرزها الكلفة وسبل الولوج، إذ يتطلب المسار الطبي العلاجياً طويلاً ومعقداً قد يشمل علاجاً كيميائياً قبل إعادة الخلايا المعدلة إلى الجسم. وتبقى هذه العقبات أكثر وضوحاً في المناطق التي ينتشر فيها فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بكثافة، خصوصاً في أجزاء من أفريقيا وآسيا. فقر الدم المنجلي مرض وراثي خطير يؤدي إلى تشوه كريات الدم الحمراء وتكوينها الهلالي، ما يجعلها أكثر قابلية للالتصاق وتسبب نوبات ألم وانسدادات قد تضر رئتين وكبدًا وطحالًا، إضافة إلى مخاطر تتعلق بنقص الأكسجين خاصة في بعض المضاعفات مثل متلازمة الصدر الحاد.
